Генная коррекция — впервые системно прямо в организме людей!

Компания Beam доложила о положительных результатах применения технологии редактирования оснований (base editing) прямо в человеческом организме. Это какой-то космос: больным с генетическим нарушением — дефицитом альфа-1-антитрипсина (я недавно писал о нем) ввели липидные наночастицы с двумя РНК: кодирующей фермент дезаминазу, которая и осуществляет редактирование, и направляющей, которая указывает, что именно редактировать.

У всех трех пациентов, получивших высшую дозу препарата, уровень альфа-1-антитрипсина поднялся выше необходимого для защиты организма от негативных последствий дефицита.

В отличие от технологии редактирования РНК компании Wave, применение генного редактирования предполагает всего лишь одну инъекцию, способную потенциально вылечить пациента на всю жизнь.