🥇Впервые в истории человечества!..

🧬...осуществлено редактирование РНК у людей, причем успешно. О редактировании генома слышали многие, и один препарат уже на рынке. А вот редактирование РНК – это что-то новенькое!

🌊Компания Wave представила клинические данные, согласно которым у двух пациентов с дефицитом ААТ уровень фермента превзошел 60% от нормально всего лишь через 15 дней после введения терапии и держался там минимум два месяца!

📝Дефицит ААТ (альфа-1-антитрипсин) — генетическое заболевание, приводящее к тяжелым поражениям легких и печени. Wave применила свой подход к пациентам, у которых ААТ вообще отсутствует, что позволило оценить эффективность терапии по уровню фермента.

🔧Схема механизма действия представлена на рисунке, если интересно — расскажу подробнее.

🔮У РНК-редактирования огромные перспективы в лечении генетических заболеваний (и не только). Это не удаление и не добавление нового, а именно изменение, что особенно ценно в ряде случаев. Не случайно акции WVE выросли на 70% за месяц