Инновационный препарат ГЕНЕРИУМ для терапии синдрома Хантера отмечен премией «Биотех: новые горизонты – 2025»

Награда в номинации «Разработка года» вручена за новый метод терапии мукополисахаридоза II типа и создание инновационного генно-инженерного препарата Клотилия®. Торжественная церемония награждения состоялась 12 декабря в Ташкенте.

Синдром Хантера - это редкое наследственное жизнеугрожающее заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы.

Клотилия® - оригинальный препарат ферментозаместительной терапии, созданный по технологии рекомбинантной ДНК. Инновационный способ доставки действующего вещества позволяет молекуле преодолевать гематоэнцефалический барьер, напрямую доставляя недостающий фермент в головной мозг.

Препарат открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера.

Премия «Биотех: новые горизонты» учреждена для поддержки прорывных проектов в области биотехнологий. Её миссия — находить и отмечать решения, способные изменить к лучшему жизнь людей и внести вклад в мировое развитие.