Начат набор пациентов в клиническое исследование генной терапии миодистрофии Дюшенна

«Препарат генной терапии от редкого заболевания детей миодистрофии Дюшенна применяется однократно. Он призван исправить поломку в ДНК, возникающую еще при рождении", - рассказал генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский в интервью радио РБК. По его словам, первые участники исследования уже получили терапию.

«Мы видим предварительные результаты, которые нас вдохновляют. Участие для пациентов бесплатное, все расходы берет на себя компания. Для участия пациенты могут обратиться в центры проведения исследования или в нашу компанию, мы сориентируем по дальнейшим шагам».

В исследовании участвуют шесть клинических центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и Минске. Участие доступно пациентам из Казахстана, Узбекистана и других стран СНГ.