Генная терапия представляет собой метод лечения, при котором в организм вводится генетический материал для восстановления функции, нарушенной вследствие мутации.
Вектор — это биологическая конструкция, которая обеспечивает перенос терапевтического гена в клетки пациента, что приводит к синтезу недостающего белка. Таким образом, лечение воздействует непосредственно на причину заболевания.
Наиболее распространенным типом векторов являются вирусные векторы, из которых удалены патогенные гены, но сохранена способность проникать в клетки.
В настоящий момент ГЕНЕРИУМ проводит набор пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата.
Аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9 обеспечивает адресную доставку укороченного гена дистрофина в мышечную ткань.
📎 Подробнее об исследовании — в статье.
#фармсловарь #фармсловарь_Generium #фармсловарь_Генериум