Generium

💬 Болезнь, о которой важно говорить

7 сентября отмечается Всемирный день осведомленности о миодистрофии Дюшенна — редком генетическом заболевании, приводящем к тяжелой инвалидизации ребенка.

Поиск информации, ежедневный уход и постоянное наблюдение у специалистов становятся частью жизни семей, столкнувшихся с диагнозом.

В наших карточках — основные факты о заболевании, причина выбора даты Всемирного дня осведомленности и способ для обнаружения симптомов.

#день_осведомленности

Как доставить терапевтический ген в организм?

Генная терапия представляет собой метод лечения, при котором в организм вводится генетический материал для восстановления функции, нарушенной вследствие мутации.

Вектор — это биологическая конструкция, которая обеспечивает перенос терапевтического гена в клетки пациента, что приводит к синтезу недостающего белка. Таким образом, лечение воздействует непосредственно на причину заболевания.

Наиболее распространенным типом векторов являются вирусные векторы, из которых удалены патогенные гены, но сохранена способность проникать в клетки.

В настоящий момент ГЕНЕРИУМ проводит набор пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата.

Аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9 обеспечивает адресную доставку укороченного гена дистрофина в мышечную ткань.

📎 Подробнее об исследовании — в статье.

#фармсловарь #фармсловарь_Generium #фармсловарь_Генериум

Август во всем мире посвящен осведомленности о спинальной мышечной атрофии (СМА) — редком генетическом заболевании, поражающем двигательные нейроны спинного мозга.

В последний день лета мы подготовили карточки с ключевой информацией о причинах развития болезни, ее типах и актуальной статистике в России.

✅ Препарат компании ГЕНЕРИУМ веренафусп альфа для терапии мукополисахаридоза II типа включили в перечни ЖНВЛП и «14 ВЗН» на заседании комиссии Минздрава по формированию лекарственных перечней.

Начат набор пациентов в клиническое исследование генной терапии миодистрофии Дюшенна

«Препарат генной терапии от редкого заболевания детей миодистрофии Дюшенна применяется однократно. Он призван исправить поломку в ДНК, возникающую еще при рождении", - рассказал генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский в интервью радио РБК. По его словам, первые участники исследования уже получили терапию.

«Мы видим предварительные результаты, которые нас вдохновляют. Участие для пациентов бесплатное, все расходы берет на себя компания. Для участия пациенты могут обратиться в центры проведения исследования или в нашу компанию, мы сориентируем по дальнейшим шагам».

В исследовании участвуют шесть клинических центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и Минске. Участие доступно пациентам из Казахстана, Узбекистана и других стран СНГ.

ГЕНЕРИУМ на ПМЭФ-2026

Центральными темами обсуждения на отраслевых сессиях ПМЭФ стали лекарственная безопасность, технологическое лидерство в фарминновациях на российском и зарубежных рынках, актуальные вопросы в области орфанных заболеваний.

В рамках бизнес-диалога Россия – Бразилия генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский обозначил перспективы сотрудничества двух стран в области фармацевтики, повышения доступности высокотехнологичных российских лекарственных препаратов для бразильских пациентов.

В интервью телеканалу RT Даниил Талянский рассказал об инновационной терапии. Регистрация первого в классе препарата для терапии синдрома Хантера стала итогом десятилетней работы ученых ГЕНЕРИУМ:

«Мы видим, - это отмечают российские и зарубежные специалисты, - что пациенты сохраняют когнитивные способности. Мы рассчитываем, что ребенок с синдромом Хантера сможет научиться читать, выучит таблицу умножения, - то, чего он раньше был лишен в силу тяжести своего генетического заболевания».
Смотреть полную версию интервью.

На полях форума также состоялся ряд встреч руководства компании с представителями органов власти и бизнеса Бразилии и Саудовской Аравии, с губернатором Владимирской области Александром Авдеевым.

Участие в ПМЭФ – это возможность придать необходимый импульс развитию бизнеса и международной кооперации.

Эксперты ГЕНЕРИУМ выступили на саммите «Сириус.Биотех»

Участники ежегодного саммита разработчиков лекарственных средств «Сириус.Биотех» обсудили различные аспекты создания и внедрения инновационных препаратов, - от поиска мишени и дизайна молекулы до клинических исследований, регистрации и вывода на рынок.

Компания ГЕНЕРИУМ была представлена большой делегацией. В рамках выставочного пространства был организован стенд, где сотрудники ГЕНЕРИУМ отвечали на вопросы участников саммита и презентовали карьерные возможности.

В деловой программе, охватившей все стадии жизни лекарственного препарата, с докладами выступили сотрудники R&D-центра. Они поделились экспертизой в области биотехнологических разработок.

«Сириус.Биотех» традиционно выступает площадкой для диалога научного сообщества, органов государственной власти и бизнеса, местом для старта совместных исследовательских проектов и определения стратегических направлений развития отрасли на ближайшие годы.

От супрематизма до сорбентов: выставка Михаила Шемякина «Шар в искусстве» объединила искусство и науку

Центр Михаила Шемякина при поддержке АО «ГЕНЕРИУМ» открыл в поселке Вольгинском уникальную выставку, посвященную осмыслению метафизического значения шара и сферы.

Экспозиция «Воображаемый музей Михаила Шемякина. ШАР В ИСКУССТВЕ» стала результатом масштабного научного исследования и объединила историю, философию и современное искусство, заставляя зрителя по-новому взглянуть на геометрическую форму.

Кураторы выставки выстроили удивительные диалоги между эпохами. В экспозиции зритель обнаружит перекличку между работами основоположника супрематизма Казимира Малевича и инсталляциями современного американского скульптора Ричарда Серра.

Форма шара предстанет в самых неожиданных ипостасях: от иллюстраций клеток человеческого тела и шедевра Иеронима Босха «Сад земных наслаждений» до утилитарных предметов — старинных почтовых бубенцов, снежков и ювелирных статуэток эпохи Возрождения.

Особую ценность выставке придает раздел с произведениями самого Михаила Шемякина.
Ранее цикл работ с успехом демонстрировался в США, Санкт-Петербурге, Кабардино-Балкарии и Ханты-Мансийске. Отличительная черта проекта — его открытость к локальному контексту: традиционно экспозицию дополняют работы местных художников и экспонаты, связанные с местом проведения.

В Вольгинском, где находится крупнейший биофармацевтический кластер страны, - можно будет задуматься о месте и роли шара в самом современном, и одновременно – вневременном контексте.
Главным событием станет личное посещение выставки Михаилом Шемякиным, оно состоится 9 апреля.

Выставка продлится до 19 апреля, вход для всех гостей – свободный.