❗️Что такое генная терапия простыми словами

Генная терапия заключается в переносе определённых генов в соматические клетки человека, чтобы компенсировать дефектный ген для лечения заболеваний.

📌 Соматические клетки человека — это клетки, не принимающие участия в половом размножении.

—> Почему именно в соматические клетки?

Изменение генома клеток зародышевой линии в терапевтических или иных целях запрещено во многих странах.

Изменения генетической информации при генной терапии не передаются по наследству и затрагивают только определённые для конкретного заболевания клетки в организме.

—> Что лечит генная терапия?

Препараты генной терапии используются для лечения:
— Орфанных и онкологических заболеваний
— Тяжёлых заболеваний, связанных с нарушением функции определённых генов