Говорят, генные терапии — это дорого.

Впервые в истории был одобрен препарат, подавляющий активацию миостатина.

11 сентября FDA одобрило для лечения спинальной мышечной атрофии препарат ISEMBYLD — апитегромаб, разработанный компанией Scholar Rock.

Апитегромаб — это моноклональное антитело, которое связывается с неактивными формами миостатина и препятствует их активации.

Это действительно историческое событие. После десятилетий неудачных программ разработки препаратов, воздействующих на миостатин, наконец появился первый одобренный препарат, работающий через этот сигнальный путь.

На первый взгляд может показаться, что теперь у нас есть практический способ сохранять и увеличивать мышечную массу — препарат, который почти наверняка будут пытаться использовать вне зарегистрированных показаний.

Терапия, способная сохранять или увеличивать функциональную мышечную массу при минимальных физических усилиях и приемлемом профиле безопасности, была бы настоящим Святым Граалем.

Но есть небольшая проблема: цена и формат лечения.

Апитегромаб вводится внутривенно один раз в четыре недели. Для взрослого человека весом 80 кг только сам препарат будет стоить примерно:

$70 000 за одну инфузию.

Тринадцать инфузий в год — почти $1 млн ежегодно.

И это только стоимость самого препарата — без учёта инфузионного центра, лабораторных анализов и медицинского наблюдения.

Препараты на основе антител в их нынешнем формате всё ещё слишком дороги и неудобны. Ежемесячные внутривенные инфузии при стоимости самого препарата около $1 млн в год — это нереалистичное решение для массового применения.

Генные терапии могли бы быть значительно доступнее.