Китай стал мировым лидером по числу разработок и ранних клинических испытаний in vivo CAR‑T-терапий

В статье Nature подчеркивается, что по оценке авторов анализа, 82% из 140 таких in vivo препаратов, находящихся на стадии доклинических или клинических исследований в мире, разрабатываются китайскими группами.

Что такое in vivo CAR‑T
Классическая, или ex vivo, CAR‑T терапия устроена сложно: у пациента берут Т‑клетки, генетически модифицируют их в лаборатории, размножают и затем возвращают в организм. Такие препараты уже применяются при некоторых видах рака крови, но их производство занимает время и стоит очень дорого.

In vivo CAR‑T предлагает другой путь: в организм вводят средство доставки генетической инструкции, чтобы оно перепрограммировало собственные иммунные клетки пациента непосредственно в теле. В теории это может сделать CAR‑T терапию более быстрой, доступной и масштабируемой.

Почему лидирует Китай
Фундаментальная доклиническая работа в этой области во многом велась в США и Германии, однако Китай быстрее перевёл технологии к испытаниям с участием людей.

Этому способствовали несколько факторов:

🧬крупная государственная и институциональная поддержка исследований;
🧬тесное сотрудничество университетов, больниц и биотехнологических компаний;
🧬большое число потенциальных участников исследований, в том числе людей с аутоиммунными заболеваниями и ограниченными вариантами терапии;
🧬система investigator-initiated trials (IIT) — исследовательских клинических испытаний, которая позволяет быстрее получать первые данные у людей без прямого надзора национального регулятора на этом раннем этапе.

Первые результаты
Пока данные очень ранние, но выглядят обнадёживающе. В первом исследовании in vivo CAR‑T при устойчивой к лечению системной красной волчанке у пяти человек через три месяца отмечалось улучшение симптомов без серьёзных нежелательных явлений. Позднее китайские исследователи сообщили об улучшении симптомов у 16 пациентов с аутоиммунными заболеваниями после такой терапии.

Разработка уже начинает выходить за пределы страны: в сентябре FDA США разрешило начать клинические испытания первого созданного в Китае in vivo CAR‑T препарата для лечения рака крови.

Что пока неизвестно
Пока это не массовая терапия. До широкого применения необходимо доказать, что эффект сохраняется длительно, а риски контролируемы. В частности, разработчикам предстоит показать, что новые препараты не повторят серьёзные токсические эффекты, которые иногда возникают при традиционной CAR‑T-терапии.

📌Китай может изменить не только географию биотехнологических инноваций, но и доступность CAR‑T терапии во всём мире — если ранние результаты подтвердятся в крупных, качественно проведённых исследованиях.

Исследование: The landscape for in vivo CAR T cell therapies