Американская биотехнологическая компания #BioMarin (БиоМарин) пополнила свой портфель орфанных препаратов.
 
Это произошло в результате покупки нидерландской Alesta Therapeutics за $275 млн (+$215 млн в виде потенциальных выплат при достижении определенных этапов разработки и получении регуляторных разрешений).

Ключевой актив Alesta – ALE1, малая молекула которая разрабатывается для лечения гипофосфатазии, наследственного заболевания, вызванного снижением активности фермента тканенеспецифической щелочной фосфатазы, которая кодируется геном ALPL.
В настоящее время препарат находится в фазе 1/2а клинических испытаний и потенциально может стать первым пероральным препаратом для лечения этого заболевания. 
 
О предыдущем приобретении БиоМарин и портфеле ее препаратов мы сообщали тут. В 2024 году права на препараты производства компании БиоМарин для поставок в Россию были переданы компании Swixx BioPharma.
 
В мировой практике сегодня существует единственный патогенетический метод ферментной заместительной терапии – Асфотаза альфа (ТН Стрензик от Алексион Фарма).

В России препарат зарегистрирован в 2019 году, а с 2021 года предоставляется детям с гипофосфатазией за счет средств Фонда «Круг добра»
 
С 2021 года по июль 2026 года было закуплено более 64,1 тыс. флаконов асфотазы альфа на сумму 25,8 млрд рублей.

Стоимость упаковки, состоящей из 12 флаконов, составила в 2026 году: за 80мг – 5,9 млн рублей (-0,6% к 2021 году), 40мг – 2,9 млн рублей (-2,7%), за 28мг – 2,0 млн рублей (-1,5%). 
 
В среднем, с 2022 года, на долю Фонда «Круг добра» приходится 89% от общего объема закупок по России в год в стоимостном выражении.
По достижении 19-летнего возраста обеспечение пациентов с гипофосфатазией препаратом осуществляется из средств региональных бюджетов субъектов РФ.

Препарат не включен в перечень ЖНВЛП, присутствует в действующих клинических рекомендациях, имеет орфанный статус.
 
В июле 2025 года отечественная компания «Генериум» получила разрешение на проведение I фазы клинических исследований биоаналога (GNR-104) асфотазы альфа.
 
#Cursor #BioMarin #орфаны #КругДобра #гипофосфатазия

Telegram 💊 Мах 💊 Cursor