🔍Американская биотехнологическая компания БиоМарин (#BioMarin) заплатила 4,8 млрд долларов США за покупку компании Amicus Therapeutics, занимающуюся разработкой лекарств от орфанных болезней.
 
Благодаря этой сделке БиоМарин получает 2 препарата: Galaford, используемый для лечения болезни Фабри, и комбинированный Pombiliti-Opfolda (болезнь Помпе).
Также приобретены права на препарат, находящийся в 3-й фазе клинических исследований для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза (рассеянный мезангиальный склероз).

Это второе приобретение компании за последнее время, в мае этого года была куплена Inozyme за 270 млн долларов США и права на препарат в 3-й фазе исследования INZ-701/BMN 401 (дефицит ABCC6, эластическая псевдоксантома).
 
В 2024 году права на препараты производства компании БиоМарин для поставок в Россию были переданы компании Swixx BioPharma. 
 
Зарегистрированные в России препараты БиоМарин:
1. #Галсульфаза (#Наглазим) – биоаналог полного цикла от Генериум (ТН Реадели) зарегистрирован в этом году. Патент истек в 2022 в США и 2023 в ЕС. В 2025 году препарат закуплен на 136,5 млн рублей (Без учета закупок ФКУ ФЦПиЛО в 2024 году за счет средств бюджета 2025 года).

2. #Ларонидаза (#Альдуразим) – регистрационное удостоверение на Санофи, лечение мукополисахаридоза I типа. В 2025 году препарат закуплен на 822,9 млн рублей, из них 778,6 млн рублей за счет средств федерального бюджета в рамках программы 14 ВЗН.

3. #Сапроптерин (#Куван) – лечение фенилкетонурии. 2 аналога в России – от швейцарской Генфа Медика (ТН Эфкурия, производится в Индии) и от отечественной ПСК Фарма (Сапроптерин ПСК). Патент на молекулу истек в 2024. Закупки Сапроптерина в России в 2025 – 234,2 млн рублей.

4. Элосульфаза альфа (#Вимизайм) - мукополисахаридоз IVA типа (синдром Моркио А). Патенты до 2029-2032 годов, аналогов нет. Закупки в России в 2025 году 3,6 млрд рублей.

Продолжение поста⬇️
 
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг