В мире у #BioMarin:
1. Валоктокоген роксапаровек (торговая марка #Роктавиан), генная терапия пациентов с гемофилией А.
По данным компании целевой рынок насчитывает около 120 тыс. человек, а стоимость однократной инъекции препарата находится в пределах 2,9 млн долл.
2. BMN 351 – лечение мышечной дистрофии Дюшена.
3. BMN 349 – дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD).
4. BMN 333 – лечение ахондроплазии (карликовости). Пролонгированная версия натрийуретического пептида C-типа - потенциальная замена Voxzorgo.
Приостановлены исследования:5. BMN 307 – лечение фенилкетонурии, разрабатывался на смену препарату Palynziq. У некоторых пациентов начали развиваться злокачественные опухоли на фоне лечения. Потенциальная причина – аденоассоциированный вирус, входящий в состав препарата. Примечательно то, что коммерциализируемый сейчас препарат Роктавиан (валоктокоген роксапаровек) также основан на аденоассоциированном вирусе).
6. BMN 255 – пероральный препарат для лечения стеатогепатита (около 1000 пациентов в США).
7. BMN 293 – гипертрофическая кардиомиопатия.
8. BMN 331 – генная терапия для лечения наследственного ангионевротического отека.
9. BMN 355 – лечения синдрома удлиненного интервала QT типов 2 и 3.
10. BMN 365 – лечение аритмогенной дисплазии (кардиомиопатии) правого желудочка.
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг #Cursor
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
