Продолжение поста

Незарегистрированные в России препараты #BioMarin, закупаемые за счет средств фонда Круг добра:

1. #Восоритид (Voxzorgo / #Воксзого) лечение ахондроплазии (карликовости) и является первым препаратом для лечения этого заболевания, на завершающих фазах исследования находится конкурентный препарат от BridgeBioPharma - TransCon CNP.
По оценке компании, в Европейском регионе, на Ближнем востоке и Африке находятся около 11 тыс. детей с данной патологией).
В России около 200 пациентов, стоимость лечения более 26 млн. рублей в год на человека.
Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)

2. #Пегвалиаза (Palynziq / #Палинзик) – фенилкетонурия.
Около 30 пациентов на обеспечении Фонда.
Патенты до 2029-2033 годов.
Закуплен на сумму 37,7 млн рублей в 2025 году.

3. Церлипоназа альфа (Brineura / #Бринейра) - нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (болезнь Баттена).
Годовой курс лечения около 60 млн руб.
Патент на препарат до 2032 года. Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)

Продолжение поста⬇️

#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг


https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is