Русская фармацевтическая компания "Биокад" получила разрешение Минздрава на проведение фазы 3 клинического исследования первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В.

ANB-002 содержит вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), который несет ген человеческого фактора свертываемости крови IX. В отличие от стандартной заместительной терапии, внутривенная инфузия ANB-002 делается однократно, после чего организм начинает самостоятельно вырабатывать фактор IX.

В фазе 1–2 пациенты с тяжелой формой гемофилии В получали ANB-002 в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения ANB-002 с сопутствующей терапией глюкокортикоидами. (О промежуточных результатах сообщалось в июле 2024 года.)

Клинические испытания будут проходить в 10 учреждениях, в том числе в Российском НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА, НМИЦ гематологии и НМИЦ им. В.А. Алмазова. В исследовании примут участие 60 взрослых пациентов с гемофилией В, с активностью фактора IX 2% или менее, без ингибиторов фактора IX.

Генной терапией наследственных заболеваний на основе аденоассоциированных вирусных векторов занимается также компания "Генериум", которая в следующем году, хочется надеяться, планирует приступить к клиническим испытаниям своего препарата для лечения миодистрофии Дюшена.