миРНК препараты - замена ежедневного приёма таблеток

Контроль над многими хроническими заболеваниями может перестать быть ежедневной рутиной

Благодаря терапии на основе
малой интерферирующей РНК
(миРНК или si-RNA)

миРНК препараты целенаправленно и точно подавляют синтез белков, ответственных за болезнь


💉 ИНКЛИСИРАН
(Сибрава, LEQVIO)
контроль холестерина

Что это:
Препарат для снижения уровня «плохого» холестерина (ЛПНП)
Блокирует синтез белка PCSK9 в печени, что помогает организму естественным образом выводить холестерин из крови

Польза и эффект:
Достаточно одной поддерживающей инъекции в полгода — и это снижает уровень ЛПНП в среднем на 50%

⚠️ решение о коррекции стандартной терапии статинами принимает только лечащий врач

Доступность в России:
Препарат Сибрава зарегистрирован и доступен



🫀ПРЕПАРАТЫ МИРНК
которые перешли на 3 фазу КИ
(то есть могут стать доступны в обозримом будущем)


• ЗИЛЕБЕСИРАН
контроль гипертонии

Действие: нацелен на белок ангиотензиноген, что приводит к снижению артериального давления

Польза для пациента: возможность контролировать артериальное давление с помощью подкожной инъекции раз в полгода

Польза для общества: повысит приверженность лечению и снизит риски инсультов и инфарктов, связанных с неконтролируемым давлением


• ЗОДАСИРАН
контроль триглицеридов крови и
НАЖБП


Действие: подавляет белок ANGPTL3, регулирующий уровень триглицеридов и холестерина

Польза для пациента: новый подход к лечению тяжелых форм дислипидемии и неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП) — для которых часто нет эффективной терапии

Польза для общества: может помочь в профилактике цирроза печени


• ОЛПАСИРАН
контроль липопротеина(а)

Действие: блокирует выработку белка аполипопротеина(а) — ключевого компонента особого типа холестерина

Польза для пациента: первый в своём классе подход к лечению генетически обусловленного высокого уровня ЛП(а) — значимого независимого фактора риска атеросклероза и стеноза аорты

Польза для общества: снизит риск сердечно-сосудистых событий (инфарктов, инсультов) у пациентов с устойчивой к стандартной терапии гиперлипидемией

К слову, в России при медосмотре начнут сдавать ЛП(а) - и препарат можно будет назначать адресно 👍



❤‍🩹 ДОКАЗАННАЯ ЭФФЕКТИВНОСТЬ
помощь в программе «Круг добра»

В России препараты миРНК уже применяются для лечения детей с тяжелыми орфанными заболеваниями, в рамках государственной программы «Круг добра»

Это доказывает высокую практическую ценность платформы миРНК

· Лумасиран — при первичной гипероксалурии снижает выработку токсичных оксалатов, угрожающих почкам

· Гивосиран — при острой перемежающейся порфирии значительно сокращает частоту тяжелых болевых атак

· Вутрисиран — по открытым данным, препарат пока не применялся широко в России — но это новая надежда в борьбе с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR-амилоидоз), который вызывает поражение нервов и сердца

Его появление на рынке крайне важно, так как может стать более удобной и доступной альтернативой существующей дорогостоящей терапии


Важный факт о российских разработках:

Во время пандемии COVID-19 в России был разработан и зарегистрирован препарат на основе миРНК — «МИР-19»

Этот пример наглядно показывает, что в России есть компетенции для создания аналогичных препаратов

Есть научные публикации по теме миРНК



🚀 БУДУЩЕЕ ТЕРАПИИ МИРНК

Потенциал миРНК-платформы очень широк, за счёт универсального механизма действия

И это не только инъекции

Сейчас активно ведутся клинические исследования (2-3 фазы) в следующих ключевых направлениях:

• Гемофилия

• Хронический гепатит B и другие инфекции

• Ожирение — фаза 2 КИ, но потенциал впечатляет: редкий приём, нет набора веса после отмены

• Неврологические заболевания

• Онкология


Результаты клинических исследований и снижение себестоимости технологии - определят место терапии ми-РНК среди других методов


#миРНК #рнк #siRNA #биотехсинтег #сибрава