Рисдисплам (торговое наименование Эврисди) от Roche зарегистрирован в России для лечения СМА. Это единственный препарат перорального приема для взрослых и детей, который можно использовать на дому. Принимать препарат в жидкой форме через рот или зонд энтерального питания больные должны пожизненно. Доступно оно будет не раньше мая следующего года. Цена Рисдиплама - $340 тыс. в год.

Это второй зарегистрированный в нашей стране препарат для лечения СМА. В мае 2019 года Минздрав одобрил Спинразу. Однако для большинства российских пациентов лекарство не доступно. Его стоимость - $750 тысяч в первый год лечения и $375 тысяч — в последующие. Закупать препараты должны региональные власти, но это неподъемно для бюджета.

Швейцарская Novartis подала досье на регистрацию Золгенсма в России. Ранее препарату был присвоен орфанный статус, что позволяет принять результаты клинических исследований из других стран и в ускоренном режиме оформить документы. В случае одобрения препарат станет первым и самым дорогим лекарством генной терапии для лечения СМА - $2,2 млн.

В России зарегистрировано 1048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. Терапией обеспечены не больше 10%. На сегодняшний день только 25 пациентов получили препарат Золгенсма за счет благотворителей.