❗️Новость, которую ждали. Швейцарская Novartis подала на регистрацию в РФ самый дорогой препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – Золгенсма. Он применяется один раз, исправляя дефектный ген. Стоимость одного укола может достигать $2,2 млн.

Компания предоставляла 100 доз препарата бесплатно в ходе предрегистрационных испытаний. Получатели определялись случайным образом, в России бесплатную инъекцию получил только один ребенок.

В РФ сейчас зарегистрирован и используется только один препарат от СМА – Спинраза. Ее применяют в виде инъекций: 6 уколов в первый год и по 3 укола каждый последующий.

Еще одно лекарство от СМА – Эврисди от Roche – сейчас тоже проходит регистрацию. До окончания процедуры ряду пациентов он будет предоставляться бесплатно. В отличие от Золгенсмы и Спинразы, Эврисди применяется внутрь.