Стартап Aurora Therapeutics закрыл свою флагманскую программу — ровно ту, ради которой его и основали:
«Мы решили снизить приоритет программы по фенилкетонурии (ФКУ), поскольку другие игроки на рынке уже запустили собственные программы. В рамках этого решения часть команды, к сожалению, была уволена».
При этом от идеи в целом не отказываются: «Aurora по-прежнему привержена идее масштабирования редактирования генов для редких заболеваний», — добавили в компании.
Один из двух сооснователей Aurora — Фёдор Урнов, учёный родом из Москвы (и, к слову, троюродный племянник Марка Урнова из ВШЭ). Он окончил МГУ, защитил докторскую в Университете Брауна и почти два десятилетия строил карьеру в США. В Sangamo BioSciences в 2005 году он вместе с коллегами буквально придумал термин «genome editing» и впервые показал редактирование ДНК в клетках человека с помощью ZFN.
Сейчас он профессор в UC Berkeley и научный директор Innovative Genomics Institute (IGI) — института, которым руководит нобелевский лауреат Дженнифер Даудна, одна из первооткрывателей CRISPR. Именно тандем Урнов–Даудна и стал ядром Aurora.
Толчком к созданию компании послужила история Baby KJ. В 2025 году команда во главе с Урновым разработала персональную CRISPR-терапию для новорождённого с редким и смертельно опасным метаболическим нарушением — и сделала это меньше чем за полгода от диагноза до готового препарата.
Это был первый в мире случай терапии, созданной «на заказ» под одного конкретного пациента. Результат опубликовали в New England Journal of Medicine — и это стало главным доказательством того, что персонализированное редактирование генов вообще возможно в клинике.
Baby KJ показал, что можно вылечить одного человека, но очень дорого и разово. Но как превратить такую терапию в бизнес? Ответ Aurora — не делать терапию под каждого пациента с нуля, а изначально проектировать редактор так, чтобы он закрывал сразу несколько самых частых мутаций одного заболевания, и постепенно расширять набор.
Для этого компания собиралась опереться на новый механизм FDA — «plausible mechanism pathway»: путь ускоренного одобрения для терапий, где биология болезни хорошо понятна, а классические рандомизированные испытания на крошечных группах пациентов просто невозможны.
Первой мишенью выбрали фенилкетонурию (ФКУ) — метаболическое заболевание, вызванное мутациями в гене PAH, где известно более 1200 вариантов мутаций.
Компания вышла в паблик 9 января 2026 года с посевным раундом $16 млн от Menlo Ventures. Во главе поставили Эдварда Кэя — опытного CEO, ранее руководившего Sarepta Therapeutics и Stoke Therapeutics. Казалось, всё сложилось: нобелевский лауреат, пионер редактирования генома, свежий регуляторный механизм FDA и готовый пример успеха с Baby KJ за плечами.
Но всего через месяц после запуска компания Beam Therapeutics — куда более крупный и капитализированный игрок — объявила, что уже продвигает собственный набор кастомных редакторов генов против той же самой ФКУ. Речь о BEAM-304, липидно-наночастичном препарате на основе base-editing, нацеленном на коррекцию мутаций гена PAH — и он уже находится на стадии IND-enabling исследований, то есть на шаг впереди Aurora, у которой клинические испытания только планировались на 2027 год.
Что дальше? Формально Aurora жива: деньги остались, идея платформенного подхода к редким заболеваниям не отменена. Но флагманская программа закрыта, часть команды уволена, научный директор ушёл из компании ещё раньше в этом году — и всё это спустя всего семь месяцев после громкого старта.
Ключевой вопрос теперь — найдут ли Даудна и Урнов новую нишу (свободную от таких конкурентов, как Beam) и получится ли убедить инвесторов дать компании второй шанс.
Читайте «АнтиБиотек» в Telegram и Максе!