Один укол вместо тысячи таблеток

Представьте — одна инъекция, и ваш холестерин падает на 80%. Навсегда. Австралийские учёные из Victorian Heart Hospital завершили первое в истории испытание генной терапии CTX310, которая буквально переписывает код вашей печени.

Всё дело в гене с труднопроизносимым названием ANGPTL3. Он работает как педаль тормоза для очистки жиров из крови. Чем активнее этот ген, тем медленнее организм избавляется от "плохого" холестерина (того самого LDL) и триглицеридов. Кровь становится жирнее, артерии забиваются быстрее.

Но вот что интересно. Некоторым людям повезло родиться с поломанным ANGPTL3. У них холестерин всегда низкий, и сердце работает как часы даже в старости. Учёные решили — а почему бы не сделать такую же "поломку" искусственно?

Для этого взяли знаменитые генетические ножницы CRISPR-Cas9. Эти молекулярные ножницы находят нужный ген в печени и просто... выключают его. Раз и навсегда. Печень перестаёт производить белок, который мешает очищать кровь от жиров.

В испытании участвовали 15 добровольцев — люди, которым не помогали обычные лекарства. Им ввели разные дозы CTX310 внутривенно. К 60-му дню у тех, кто получил максимальную дозу, уровень LDL-холестерина упал вдвое, триглицериды — на 55%. А у некоторых участников показатели рухнули на все 80%!

Побочные эффекты? Лёгкие симптомы гриппа, которые быстро прошли. Серьёзных проблем не зафиксировали. Правда, наблюдать за участниками будут ещё 15 лет — стандартная процедура для генного редактирования.

Но тут есть нюансы. Во-первых, выключенный ген уже не включишь обратно. Это билет в один конец. Во-вторых, цена вопроса. Если следовать ценам на другие генные терапии, один укол может стоить сотни тысяч долларов. В-третьих, пока неизвестно, действительно ли это снизит количество инфарктов и инсультов — для этого нужны годы наблюдений.

Зато решается главная проблема современной кардиологии. Люди просто не пьют статины регулярно. Забывают, устают, боятся побочек. А тут — раз укололся и забыл о холестерине. Печень сама перестроилась на новый режим работы.

CTX310 — это первый случай, когда CRISPR применяют не для лечения редких генетических болезней, а для массовой проблемы. Сердечно-сосудистые заболевания убивают больше людей, чем любая другая причина. И вот теперь у нас есть инструмент, который может изменить эту статистику кардинально.

@vselennayaplus