На фармрынке США разыгрывается еще одна традиционная драма: компания Soleno зарегистрировала препарат против синдрома Прадера-Вилли с помощью статистической акробатики при КИ и сокрытия побочных эффектов. Вскоре после этого владельцы продали ее Neurocrine почти за $3 млрд. Покупатели потирали руки в ожидании прибыли, но вместо этого им пришлось разбираться со смертями и низкой эффективностью чудо-средства.

Что представляет собой препарат Vykat? Soleno создала новую лекарственную форму диазоксида, зарегистрированного в 1973 г. Его использовали для лечения гипертензии, а затем избытка инсулина: диазоксид подавляет его секрецию и повышает уровень глюкозы. Компания решила воспользоваться этим для снижения неконтролируемого аппетита у пациентов с синдромом Прадера-Вилли, которые не чувствуют насыщения и часто страдают избыточным весом. Ученые разработали промежуточную форму препарата - диазоксид холин, который в организме гидролизуется до обычного диазоксида и медленно всасывается в кровь.

Но Vykat оказался менее успешным в КИ по стандартному протоколу, чем ожидали разработчики. 124 человека (82 в группе Vykat и 42 в плацебо), дошедших до конца исследования, принимали препараты на протяжении 13 недель. Результат оценивали на основе шкалы HQ-CT, опросника для оценки гиперфагии у людей с СПВ (0-36 баллов, чем ниже, тем меньше неконтролируемое пищевое поведение). У группы Vykat оценка снизилась в среднем на 5,94 балла, у группы плацебо - на 4,27, и эта разница не была статистически значимой.

В результате разработчикам пришлось изобретать новый подход к КИ, который увеличил бы разницу. Они продлили исследование, но вместо того, чтобы посмотреть, что будет с аппетитом пациентов в экспериментальной и контрольной группах через несколько лет, они решили давать препарат всем 77 пациентам, которые согласились продолжить участие. Они принимали Vykat 2,5-4,5 года, после чего 39 из них перешли на плацебо. Примечательно, что баллы по HQ-CT начали расти в обеих группах, а не только в контрольной. Но разница в росте составила 5 баллов (+2,6 против +7,6) и была признана статистически значимой.

Почему такой дизайн КИ сомнителен? 
❇️ Он абсолютно искусственный и направлен на то, чтобы показать разницу между группами в тот момент, когда у получавших плацебо пациентов начался синдром отмены. Если бы разработчики хотели продемонстрировать эффективность спустя длительный промежуток времени, им следовало делить испытуемых на группы изначально. 
❇️ Выборка не случайная - в нее вошли только те, кто согласился продолжить испытания: те, кому препарат не подошел, отсеялись заранее. 
❇️ То, что к моменту прекращения КИ состояние ухудшалось даже у экспериментальной группы, наводит на мысли, что препарат перестает действовать через некоторое время.

Но все это не смутило FDA, которая одобрила препарат в марте 2025 г. Спустя несколько месяцев хедж-фонд Scorpion Capital опубликовал отчет о проблемах с безопасностью, в котором сообщалось, что препарат вызывает отек легких и сердечную недостаточность, а производитель скрывает смерти пациентов. В ответ на это Soleno обвинила Scorpion в желании заработать на падении акций.

В течение года продажи набирали оборот: даже при стоимости курса около $466 000 в год его принимали более 850 человек. В апреле 2026 г. Neurocrine приобрела Soleno за $2,9 млрд. Но покупка оказалась котом в мешке - уже в августе группа экспертов, специализирующихся на СПВ, направила открытое письмо врачам. В нем они сообщили о 7 смертях (самой младшей была 10-летняя девочка, еще 3 были подростками) и более 100 случаев тяжелых побочек, потребовавших госпитализации.

Neurocrine заняла оборонительную позицию: связь между смертями и приемом препарата не установлена, а польза от него превышает ущерб. Учитывая то, с какими финансовыми потерями им придется столкнуться в случае прекращения продаж, можно не ожидать, что препарат будет отозван добровольно. Но репутационный ущерб уже нанесен: хотя родители готовы пойти на все, чтобы облегчить состояние детей, многие отказываются от препарата, имеющего такие побочки.