САМОЕ ДОРОГОЕ В МИРЕ ЛЕКАРСТВО - ЗОЛГЕНСМУ - ЗАРЕГИСТРИРОВАЛИ В РОССИИ
Повод вспомнить за что мы платим на самом деле, когда нам обещают "чудесное избавление ребенка от смертельной болезни".

7 июля оператор маркировки препаратов сообщил, что самое дорогое лекарство в мире - Золгенсма - официально поступило в оборот на российском рынке. Золгенсма представляет собой один из препаратов против спинальной мышечной атрофии, орфанного заболевания, проявляющегося в раннем детстве. До этого в России уже были зарегистрированы 2 других лекарства от СМА, Спинраза и Эврисди, но Золгенсма считается наиболее перспективным из них из-за однократного приема, в то время как остальные приходится принимать постоянно. Это же служит обоснованием заоблачной цены в 2 млн долларов за укол.

Но нас, как обычно, интересуют не преимущества, расписываемые маркетологами, а реальная эффективность и  то, что стоит за ценообразованием.

Первым из лекарств против СМА стал нусинерсен (Спинраза) от Biogen, зарегистрированный в США в конце 2016 г. Это препарат пожизненного приема, который вводится 6 раз в первый год лечения и 3 раза в последующие. Biogen оценил нусинерсен в $125 тыс. за инъекцию, т.е. стоимость первого годового курса равна $750 тыс., остальных - $375 тыс. Мотивировка, стоящая за такой ценой, никак не связана с затратами на его исследования. По заявлению компании, они учитывали стоимость препаратов против других орфанных заболеваний, клиническую значимость Спинразы и необходимость финансировать другие проекты.

Первый фактор был здесь ключевым: практика фармкомпаний последних десятилетий состоит в том, чтобы определять готовность пациентов платить на основании цен либо конкурентов, либо, если их нет, то препаратов в смежных областях.

Клиническая значимость - гораздо более субъективный вопрос. На момент регистрации Спинразы проводилось единственное КИ на группе из 121 младенца, только 82 из которых участвовали в нем “достаточно долго, чтобы их можно было учитывать при оценке преимуществ препарата”. Максимальная продолжительность участия составила 394 дня (для регистрации "препарата пожизненного приема" так себе срок). Из 52 детей в группе Спинразы 21 (40%) продемонстрировал улучшение моторной функции против 0 из 30 в контрольной. После получения обнадеживающих данных КИ были оперативно свернуты, а Biogen подал заявку в FDA. Кстати, порог эффективности новых препаратов необходимый для регистрации установлен на уровне 30%, а для орфанных и онкологических - всего 25%, что мало сообразуется с их высокой ценой.

Что касается затрат на разработку, то это наименьшая проблема для основных участников фармрынка. Как правило, они покупают лицензии на уже готовые разработки малых компаний. Выплаты по таким соглашениям часто в разы превышают саму стоимость R&D, поскольку в них закладываются дивиденды инвесторам. Но и прибыль от продаж препарата окупает лицензию для производителя с лихвой. Так, по оценкам, Biogen потратил на вывод Спинразы на рынок $267,8 млн. Из них $225 млн пошли на выплату за лицензию и отчисления компании Ionis Pharmaceuticals, которая и разработала нусинерсен на основе открытия, сделанного Медицинской школой Массачусетского университета. Еще $25 млн были потрачены на процедуры, связанные с регистрацией препарата, и $17,8 млн - на проведение КИ. Все затраты были компенсированы еще в первый год продаж: только за 2017 Biogen получил за него выручку в размере $883 млн.

Про два других препарата и фокусы с их ценой и весьма условной эффективностью мы расскажем завтра.
🔽