На конгрессе WMS 2026 представлены пятилетние результаты применения препарата brogidirsen на основе антисмыслового олигонуклеотида, обеспечивающего пропуск 44-го экзона гена DMD при миодистрофии Дюшенна. У шести пациентов на фоне терапии отмечались стабилизация или улучшение отдельных двигательных показателей и сохранение функции верхних конечностей. Оценку клинической эффективности ограничивают небольшая выборка и отсутствие контрольной группы https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/ir/ir_news.php?id=3820