Post #5755
336
На конгрессе WMS 2026 представлены новые результаты исследования генной терапии ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) при миодистрофии Дюшенна: у пациентов, получивших препарат в возрасте 8-12 лет, через два года наблюдалось замедление снижения двигательных функций по сравнению с внешней контрольной группой https://investorrelations.sarepta.com/node/25481
Sarepta Therapeutics, Inc. Sarepta Therapeutics Presents New Data at 2026 World Muscle Society Annual Congress Demonstrating Safety and Clinically Meaningful… Patients treated with delandistrogene moxeparvovec at ages 8-12 demonstrated durable and clinically meaningful benefits across the North Star Ambulatory Assessment and timed function measures over 2 years compared to a well-matched external control group… - 🔥 5
- 🙏 2
- ❤ 1