Генная терапия с использованием CRISPR/Cas9 успешно исправила патогенный вариант гена SCN8A, причину тяжёлой эпилептической энцефалопатии, в модели на мышах, практически полностью устранив приступы. Лечение снижало нейрональную гипервозбудимость и восстанавливало функцию натриевых каналов, демонстрируя потенциал генной терапии для лечения генетических эпилепсий
https://www.jci.org/articles/view/196402
Post #5307
941