مطالعه کارآزمایی بالینی فاز سوم منتشر شده در مجله NEJM، عمکلرد موفقیت آمیز داروی Resmetirom در درمان استئاتوهپاتیت غیر الکلی (NASH) و فیبروز کبدی را نشان می‌دهد. (لینک)

بیشتر از ۳۰ درصد جمعیت دنیا و تقریبا ۷۰ درصد افراد با چاقی یا دیابت نوع دوم، درگیر بیماری کبد چرب غیر الکی می‌باشند. داروی تایید شده ای برای درمان آن وجود ندارد. توصیه اصلی فعلی برای درمان این بیماری (NAFLD یا همان MASLD) کاهش وزن و درمان دیابت است. کبد چرب غیر الکلی می‌تواند به شکل استئوهپاتیت غیر الکلی (NASH یا همان MASH) تبدیل شود. مطالعات بسیاری ارتباط این بیماری را با بیماری های متابولیک دیگر، سرطان کبد و حتی سرطان های خارج کبدی نشان داده اند.

داروی resmetirom در واقع یک آگونیست انتخابی گیرنده بتا هورمون تیروئید می‌باشد. در این مطالعه (در حال اجرا) ۹۶۶ بیمار مبتلا به NASH و فیبروز F1B تا F3 در سه گروه دارونما (۳۲۱ نفر)، resmetirom با دوز ۸۰ میلی‌گرمی (۳۲۲) و دوز ۱۰۰ میلی‌گرمی‌(۳۲۳ نفر) بررسی شده‌اند.

نتایج به این صورت بوده است که

۱- برطرف شدن NASH بدون بدتر شدن فیبروز، در گروه پلاسبو، دوز ۸۰ و ۱۰۰ میلی‌گرمی دارو به ترتیب در ۹/۷ ، ۲۵/۹ و ۲۹/۹ درصد از افراد هر‌ گروه اتفاق افتاده است.

۲- این برای بهبود فیبروز با حداقل یک مرحله و بدون بدتر شدن وضعیت NAFLD، به ترتیب در ۱۴/۲، ۲۴/۲ و ۲۵/۹ درصد از افراد هر گروه اتفاق افتاده است.

۳- میانگین کاهش در میزان LDL از ابتدای مطالعه تا پایان هفته ۲۴، به ترتیب ۰/۱، ۱۳/۶ و ۱۶/۳ درصد بوده است.


برای هر سه مورد بالا، اختلاف بین گروه دارو و دارونما از نظر آماری معنادار بوده است. ( P<0.001)

قبلا مطالعه دیگری (کارآزمایی بالینی فاز 2b) برای داروی Pegozafermin (به عنوان یک آنالوگ فاکتور رشد فیبروبلاست ۲۱) در مجله نیوانگلند برای درمان NASH با نتایج موفقیت‌آمیز منتشر شده بود. (اینجا)

در مورد ترمینولوژی جدید هم برای بیماری کبد چرب غیر الکلی اینجا را بخوانید.

@Scientometric