Age-related Macular Degeneration (AMD) یا دژنراسیون ماکولا وابسته به سن، یکی از مهمترین علل کاهش بینایی مرکزی در سالمندان است. در این بیماری، ماکولا که مسئول دید دقیق و مرکزی است، بهتدریج دچار آسیب میشود
در نوع خشک AMD (Dry AMD)، یکی از مهمترین اتفاقات، آسیب و از بین رفتن سلولهای اپیتلیوم رنگدانهای شبکیه (Retinal Pigment Epithelium; RPE) است. این سلولها نقش حیاتی در حفظ و تغذیه فوتورسپتورها دارند؛ بنابراین با تخریب RPE، عملکرد فوتورسپتورها نیز بهتدریج مختل شده و بینایی کاهش پیدا میکند.🔬 سلولهای بنیادی دقیقاً چه کاری انجام میدهند؟
اینجاست که سلولدرمانی (Cell Therapy) و پزشکی بازساختی وارد میشوند. ایده اصلی این است که اگر بتوان سلولهای آسیبدیده RPE را با سلولهای سالم جایگزین کرد، شاید بتوان محیط شبکیه را دوباره برای عملکرد فوتورسپتورها مناسب کرد و از پیشرفت بیماری جلوگیری یا حتی بخشی از عملکرد بینایی را بازیابی کرد.
در بسیاری از مطالعات، هدف اصلی تولید سلولهای RPE مشتقشده از سلولهای بنیادی (stem cell-derived RPE) و انتقال آنها به فضای زیرشبکیهای (subretinal space) استمنابع مختلفی برای تولید این سلولها بررسی شدهاند؛ از جمله:
• سلولهای بنیادی پرتوان القایی (iPSC)سلولهای تولیدشده باید به فنوتیپ و عملکرد مشابه RPE طبیعی برسند و سپس به ناحیه آسیبدیده منتقل شوند.
• سلولهای بنیادی جنینی (ESC)
• سلولهای بنیادی/پیشساز مشتقشده از خود RPE
نکته مهم این است که هدف فعلی بیشتر جایگزینی سلولهای از دسترفته RPE است، نه اینکه بتوان تمام ساختار شبکیه را از نو ساخت.
🧪 آخرین نتایج بالینی چه میگویند؟
یکی از مطالعات قابلتوجه در این زمینه، کارآزمایی Phase 1/2a با استفاده از محصولی به نام RPESC-RPE-4W است. این سلولها از سلولهای بنیادی RPE بالغ تولید شدهاند و بهصورت زیرشبکیهای در بیماران مبتلا به Dry AMD تزریق میشوند.
در نخستین cohort با دوز پایین، ۶ بیمار تحت درمان قرار گرفتند. دادههای اولیه از نظر ایمنی امیدوارکننده بودند و پژوهشگران توانستند مطالعه را به سمت cohort دوز متوسط ادامه دهند. در برخی بیماران نیز بهبودهایی در حدت بینایی مشاهده شد؛ بااینحال تعداد بیماران بسیار کم است و این نتایج هنوز برای اثبات اثربخشی قطعی کافی نیستند.مطابق اطلاعات ثبتشده در ClinicalTrials.gov، این مطالعه همچنان یک کارآزمایی اولیه Phase 1/2a است و هدف اصلی آن بررسی Safety و Tolerability درمان و همچنین ارزیابی تغییرات بینایی و ساختاری شبکیه است. این مطالعه در مجموع برای ۱۸ بیمار طراحی شده است.
بنابراین، برخلاف بعضی تبلیغات موجود در فضای مجازی، این روش در حال حاضر درمان تأییدشده و روتین AMD محسوب نمیشود و همچنان در مرحله تحقیقات بالینی قرار دارد.
⚠️ پس آیا AMD را میتوان کاملاً با سلول بنیادی درمان کرد؟
فعلاً خیر
سلولدرمانی یکی از امیدوارکنندهترین مسیرهای تحقیقاتی برای AMD است، اما هنوز شواهد کافی برای اینکه بگوییم سلولهای بنیادی میتوانند AMD را بهطور کامل درمان کنند وجود ندارد.
چالش اصلی این است که AMD فقط «کمبود یک نوع سلول» نیست. در مراحل پیشرفته، علاوه بر RPE، فوتورسپتورها، غشای بروخ (Bruch’s membrane) و محیط التهابی و متابولیک بافت نیز دچار تغییر میشوند.بنابراین حتی اگر RPE با موفقیت جایگزین شود، لزوماً تمام آسیبهای ایجادشده در شبکیه برگشتپذیر نیستند.
از طرف دیگر، پژوهشگران هنوز باید به سؤالات مهمی پاسخ دهند:
🔹 سلولهای پیوندی تا چه مدت زنده میمانند؟
🔹 آیا میتوانند عملکرد طبیعی RPE را در طولانیمدت حفظ کنند؟
🔹 آیا نیاز به سرکوب سیستم ایمنی وجود دارد؟
🔹 بهترین روش انتقال سلولها چیست؛ تزریق سلولی یا bioengineered retinal patch؟
🔹 آیا میتوان فوتورسپتورها و سایر سلولهای شبکیه را نیز بازسازی کرد؟
🔹 آیا درمان در مراحل بسیار پیشرفته AMD نیز میتواند بینایی ازدسترفته را برگرداند؟
🌱 آینده درمان کجاست؟
به نظر میرسد آینده درمان AMD احتمالاً تنها به «تزریق سلول بنیادی» محدود نخواهد شد. ترکیب Cell Therapy، مهندسی بافت، Gene Therapy و کنترل مسیرهای التهابی و سیستم Complement میتواند در آینده رویکرد مؤثرتری ایجاد کند.بنابراین در سال ۲۰۲۶ میتوان گفت:
هدف نهایی پزشکی بازساختی این است که نهتنها پیشرفت بیماری متوقف شود، بلکه ساختار و عملکرد شبکیه تا حد ممکن بازسازی (Retinal Regeneration) شود.
«سلولهای بنیادی از یک ایده آزمایشگاهی به مرحله مطالعات بالینی انسانی رسیدهاند، اما هنوز فاصله قابلتوجهی تا یک درمان قطعی و روتین برای AMD وجود دارد.»
#کاربردهای_درمانی
✍آیدا سالمی
@sabastemcell