FDA одобрило Rocket Pharmaceuticals Kresladi (marnetegragene autotemcel) при LAD‑I: ускоренное одобрение и priority review voucher

26 марта 2026 FDA одобрило Kresladi от Rocket Pharmaceuticals — первую генную терапию для тяжёлой leukocyte adhesion deficiency type I (LAD‑I) у детей без HLA‑совместимого донора-сиблинга для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Регистрацию выдали по ускоренной процедуре на основе суррогатных биомаркеров (рост экспрессии CD18 и CD11a на нейтрофилах к 12-му месяцу с сохранением эффекта до 24 месяцев); клиническую пользу предстоит подтвердить в пострегистрационных исследованиях. В типичных нежелательных явлениях — анемия, тромбо- и лейкопения, мукозит, инфекции (в т.ч. вирусные), лихорадка/фебрильная нейтропения, тошнота/рвота и повышение печёночных ферментов.

Почему это важно:
• Для России: развитие генотерапевтических платформ и центров трансплантологии делает востребованными модели «one‑time» лечения редких иммунодефицитов и связанные с ними регистры/маршрутизацию пациентов.
• Для стартапов: пример того, как FDA принимает суррогатные биомаркеры как основу accelerated approval и как PRV становится частью экономики редких заболеваний.
• Шире: тренд на коммерциализацию ex vivo генотерапий усиливает спрос на производственные мощности (LVV, клеточный процессинг) и на долговременное наблюдение за пациентами.

Источник: FDA