🧬 На радаре

Япония: MHLW одобрило Wayrilz (rilzabrutinib) при иммунной тромбоцитопении
MHLW выдало маркетинговое разрешение на Wayrilz (per os, обратимый ингибитор BTK) для пациентов с персистирующей/хронической ITP при недостаточном ответе или плохой переносимости стандартной терапии.
В фазе III LUNA 3 (NCT04562766) «устойчивый ответ» на 25-й неделе: 23% против 0% (плацебо); время до первого ответа: 36 дней против «не достигнуто».
Российский контекст: расширение BTK в аутоиммунные показания повышает интерес к класс-эффекту, фармаконадзору и будущим регистрационным стратегиям вне онкологии.
Источник

Китай: NMPA одобрило EGFR×HER3 ADC BL-B01D1 (iza-bren) при раке носоглотки
CDE/NMPA одобрило iza-bren (BL-B01D1) — биспецифический ADC EGFR×HER3 — для рецидивирующего/метастатического назофарингеального рака после платины и PD-1/PD-L1.
В фазе III BL-B01D1-303 (NCT06118333) подтверждённый ORR по BICR: 54,6% против 27,0%; медиана PFS: 8,38 против 4,34 месяца (HR 0,44).
Контекст: китайские «world-first» по ADC ускоряют глобальную конкуренцию платформ — и делают раннюю локализацию (QC, производство, фармаконадзор) более ценной для рынков вроде РФ.
Источник

Редкие болезни: Regenxbio пересдаёт заявку в FDA по генной терапии при синдроме Хантера
Regenxbio сообщила, что FDA признало имеющиеся данные по Navsunli достаточными и не требует расширять текущие исследования или запускать новое плацебо-контролируемое.
Компания планирует Type A meeting в июле и пересдачу заявки после встречи; агентство обещает ускоренное рассмотрение.
Почему это важно: меняется «регуляторная математика» для орфанных генных терапий — что влияет на дизайн программ и на роль реальной клинической практики в доказательной базе.
Источник