🧪 На радаре: что меняется в регуляторике, производстве и редких болезнях

EMA: 104 положительные рекомендации по новым лекарствам в 2025 году (38 — с новым действующим веществом)
EMA сообщило: в 2025 году выдано 104 положительные рекомендации по новым лекарствам для человека (38 — с новым активным веществом); также с 2022 по конец мая 2026 по Регламенту ЕС о клинических исследованиях подано более 14 000 заявок.
Контекст: EMA остаётся одним из главных «ворот» Европы — при планировании международных программ важно следить за требованиями к данным и досье.
Источник

CDMO: PCI Pharma Services — инвестиции >$1 млрд в стерильный fill-finish и drug-device сборку
PCI объявила инвестиции более $1 млрд в США и Европе: расширение стерильного fill-finish (RTU prefilled syringes/cartridges, vial+lyo) и инфраструктуры сборки автоинъекторов/drug-device combination. План: сборочная мощность автоинъекторов в США >250 млн единиц/год в 2027.
Что это значит для рынка: тренд на «устойчивые» цепочки поставок и рост мощностей CDMO влияет на доступность контрактного производства для вывода продуктов на внешние рынки.
Источник

Редкие заболевания/генотерапия: Neurogene завершила дозирование NGN-401 при синдроме Ретта
Neurogene сообщила о завершении дозирования в регистрирующем исследовании Embolden для NGN-401; по состоянию на 7 июня 2026 низкая доза 1E15 vg описана как в целом хорошо переносимая, без случаев HLH на этой дозе.
Почему это важно: орфанные AAV-программы «взрослеют» по риск-менеджменту — опыт по дозам/безопасности становится ключевым в диалоге с регуляторами.
Источник