Siren Biotechnology: первый в истории IND на AAV‑генотерапию рака (рецидивирующая глиома)

Siren Biotechnology объявила, что получила от FDA первое IND‑одобрение на AAV‑базирующуюся иммуногенную генотерапию для взрослых пациентов с рецидивирующей высокозлокачественной глиомой. Компания считает, что это первый одобренный FDA IND для адено‑ассоциированного вируса (AAV) в онкологическом показании вообще — до этого AAV‑платформы были доминирующе в моногенных наследственных заболеваниях и офтальмологии.

Кандидат Siren использует AAV как вектор для локальной и длительной доставки иммуномодулирующих «payloads» прямо в опухоль, с целью вызвать мощный и устойчивый противоопухолевый иммунный ответ in situ. Программа уже получила от FDA статусы Orphan Drug и Rare Pediatric Disease, что, помимо ускоренного взаимодействия с регулятором, открывает потенциальный приоритетный ваучер, если препарат доберётся до одобрения.

IND переводит Siren в статус клинической компании: в ближайшее время она планирует старт первого испытания у взрослых с рецидивирующей высокозлокачественной глиомой. Для поля это маркер более широкой тенденции: сдвиг части онкологии от ex vivo CAR‑T и клеточных продуктов к in vivo генотерапии, где AAV‑платформы становятся не только «заменой гена», но и универсальным носителем для иммунных payloads.

Источник: Pharma Now, Siren Biotechnology, BioSpace.

#инновации #биотех #ИИ #фарма #фармагедон