FDA одобрило первый препарат от потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии.

Им стал апитегромаб — препарат моноклональных антител к предшественникам белка миостатина, ограничивающего рост скелетных мышц. Он предназначен для добавления к терапии, направленной на коррекцию сплайсинга гена SMN2 для обеспечения продукции нормальной формы белка SMN (это делают препараты нусинерсен и рисдиплам). Такая терапия значительно улучшает исходы у пациентов со спинальной мышечной атрофией, но при у них все равно присутствуют двигательные ограничения разной степени — их и признан компенсировать апитегромаб. Его назначают с двухлетнего возраста в виде внутривенных инфузий в дозе 10 миллиграмм на килограмм массы тела раз в четыре недели

#Медицина | *3.1

🙄 Подпишитесь на N + 1