Сергей Куцев рассказал о генных и клеточных технологиях в лечении наследственных заболеваний

🔷Директор МГНЦ, академик РАН Сергей Куцев рассказал порталу «Научная Россия» о современных разработках в области генных и клеточных технологий в лечении наследственных болезней.

🔷Еще недавно многие наследственные моногенные болезни считались неизлечимыми, но сегодня благодаря генной терапии пациенты с такими диагнозами получают шанс на полноценную жизнь.

🔷Ярким примером прорыва стала спинальная мышечная атрофия (СМА). Сегодня, благодаря включению СМА в программу неонатального скрининга, болезнь выявляют в первые дни жизни, и своевременное введение генозаместительного препарата дает поразительный результат: развитие детей после терапии не отличается от нормы.

🔷В России уже зарегистрированы препараты на основе РНК-технологий для лечения СМА, а отечественный генозаместительный препарат находится на завершающей стадии разработки.

Беседовал Никита Ланской
Фото Ольга Мерзлякова