Лаборатория редактирования генома МГНЦ представила обзор методов геномной терапии гемопоэтических стволовых клеток

🖊Лаборатория редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова подготовила обзор методов геномной терапии гемопоэтических стволовых клеток. В обзор вошло более 60 публикаций, посвященных геномной терапии гемопоэтических стволовых клеток, одобренной для клинического применения.

🖊Статья вышла в журнале «International Journal of Molecular Sciences» (Q1).

🖊Авторы обзора оценили факторы, играющие ключевую роль в успехе геномной терапии ex vivo, а также её потенциальные недостатки. В обзорной статье подробно описаны примеры наиболее перспективных методов генной терапии Х-сцепленного иммунодефицита, синдрома Вискотта-Олдрича, дефицита аденозиндезаминазы и церебральной адренолейкодистрофии.

🖊Разработка и производство препаратов геномной терапии ex vivo требует больших затрат, что ограничивает их широкое применение. Тем не менее, у них есть значительный потенциал в лечении моногенных заболеваний, и постоянное развитие подходов открывает новые возможности.