Специалисты лаборатории редактирования генома МГНЦ опубликовали обзорную статью, посвященную аллогенной трансплантации стволовых клеток в терапии наследственных болезней

🔷Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – терапевтический подход, при котором используется донорский биоматериал. Это метод лечения гемоглобинопатий, первичных иммунодефицитов, лизосомных болезней накопления.

🔷Специалисты лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова проанализировали более 70 источников, включая актуальные научные публикации и клинические рекомендации. Анализ позволил понять, как последние достижения меняют показания для этого метода и ожидания от его применения. Обзор вышел в журнале «Biomedicines» (Q1).

🔷Как отмечают авторы, дальнейшие усилия следует сосредоточить на совершенствовании низкотоксичных методов подготовки реципиентов и повышении безопасности генно-модифицированных клеток.

🔷Также необходимо установить оптимальные сроки для такого рода медицинского вмешательства и интегрировать данные неонатального скрининга в систему разработки персонализированных стратегий раннего лечения. Эти направления исследований имеют решающее значение для максимального клинического эффекта и снижения нагрузки, связанной с пожизненным лечением.