Генная терапия восстановила зрение у собак с наследственной слепотой

Ученые из Университета штата Мичиган восстановили зрение у уиппетов с наследственным заболеванием глаз с помощью одной инъекции.

Некоторые из этих собак имеют редкую мутацию в гене CaBP4, которая нарушает передачу сигналов от светочувствительных клеток сетчатки к мозгу. Собаки имеют врожденные нарушения зрения и с возрастом становятся почти полностью слепыми.

Исследователи лечили взрослых собак, вводя рабочую копию гена в их глаза, что позволило клеткам сетчатки возобновить передачу сигналов в мозг.

Команда изначально надеялась, что лечение остановит прогрессирование болезни, но результаты превзошли их ожидания. У взрослых собак были восстановлены связи сетчатки, аномально тонкие слои сетчатки вернулись в норму, и образовались новые синапсы.

Ученые долгое время считали, что клетки сетчатки у взрослых млекопитающих не могут восстанавливать нейронные связи, но эксперимент предполагает обратное. Мутации в том же гене также могут вызывать слепоту у людей, поэтому этот подход потенциально может быть адаптирован для лечения человека.