Школьный камень (供石) 🏫

Итак, какая связь между мясными коровами и биотех-компанией, которая выросла в 3,5 раза? Миостатин!

Но обо всём по порядку. Компания Scholar Rock (она так называется из-за визуальной схожести белковых структур и гунши — по-английски scholar rock) опубликовала результаты клинического исследования по спинальной мышечной атрофии, которые очень понравились рынку — стоимость компании выросла с $700M до $2.5B! Несмотря на три одобренных препарата по этому показанию (Спинраза, Золгенсма и рисдиплам), рынок велик, и потребность в новых лекарствах ощущается.

Правда, эффективность в меньшей дозе оказалась выше, чем в большей, что странно. Однако результат для всех пациентов в целом оказалось статистически значимым. Компания не опубликовала важный вторичный эндпойнт — подвижность рук, что подозрительно. Посмотрим, как к этим данным отнесется FDA и страховые компании.

Так при чем же тут коровы? Дело в том, что антитело Scholar Rock действует на миостатин — белок, замедляющий рост мышц. А именно благодаря выключению этого гена удалось получить породу коров с увеличенным ростом мышц. У людей пока генетические манипуляции с эмбрионами запрещены, но заблокировать этот белок у детей с помощью антитела ничего не мешает, если это безопасно и эффективно.