Провал Amylyx

Как многие из нас слишком хорошо знают, биотех в большей степени состоит из провалов, чем из успехов. Недавно всех разочаровали результаты третьей фазы по боковому амиотрофическому склерозу (БАС) компании Amylyx (AMLX) — препарат не достиг ни первичной, ни вторичных конечных точек. Это удар не только для компании, но и для пациентов с БАС, у которых очень мало опций терапии (а по-настоящему эффективных вообще нет).

Препарат представляет собой комбинацию двух известных веществ (я писал о нем в 2022 году), он показал скромную эффективность в фазе 2, но сначала FDA отклонило заявку. Компания проанализировала данные, и под давлением сообщества препарат получил условное одобрение. Цена была установлена в $158 000 долларов. Многие верили в то, что препарат работает и покажет эффективность в фазе 3, но реальность оказалась суровой.

Провал в фазе 3 после некоторого успеха в фазе 2 — дело обычное, но необычно то, что компания сразу объявила о выводе препарата с рынка. Надо отдать менеджменту должное, потому что вообще-то в интересах акционеров – как можно дольше сохранять препарат на рынке, по крайней мере, пока FDA не потребует его убрать. Но если говорить об интересах пациентов, было принято единственно правильное решение с этической точки зрения – нельзя заставлять людей платить за неработающее лекарство и давать им ложную надежду. Amylyx продемонстрировал, что как минимум некоторые биофарм-компании ставят интересы пациентов выше денежных, и это очень хорошо для имиджа биотех-индустрии в целом.

Мы в нашем фонде не инвестируем в реформуляции (хотя бывают и очень удачные кейсы, см. Karuna), и стараемся держаться подальше от нейродегенеративных заболеваний (я разрабатывал препарат по БАС, ничего не получилось), но внимательно следим за сектором и стараемся учиться на чужих ошибках.