Генное редактирование 🧬

Инвестбанк William Blair выпустил отличную диаграмму, показывающую (почти) все компании генного редактирования. Большинство из тех, что в клинике, мы хорошо знаем, и даже уже успели на них заработать. 💸

Конечно, всё внимание приковано к Casgevy, как единственному одобренному препарату (писал про него в последних новостях) — по показаниям бета-талассемия и серповидно-клеточная анемия. Конечно, по таким показаниям труднее продавать лекарство, потому что хоть какое-то лечение есть, в отличие от спинальной мышечной атрофии 8 лет назад. Однако у CRISPR/Vertex вроде получается: в США первые 20 пациентов сдали материал для получения лекарства.

В Великобритании NICE, который занимается оценкой фармакоэкономики лекарств, отказал Casgevy в оплате по показанию серповидно-клеточной анемии, однако одобрил по показанию бета-талассемии. Оплачиваться будет лечение пациентов, которым показана трансплантация стволовых клеток костного мозга, но нет подходящего донора. Таких в Великобритании около 460 человек, стоимость терапии составит $2 млн. Всего в США и Европе насчитывается 35 000 подходящих пациентов.

Забавно, что компания CRISPR на вершине хайпа три года назад стоила в три раза дороже ($12B), чем сейчас, когда у нее уже есть одобренный препарат. Инвестиционная возможность? Может быть... 🤷‍♂️