С Intellia как раз и связана вторая новость. В исследовании генного редактирования по всё тому же ATTR-амилоидозу компания продемонстрировала, что терапию можно вводить повторно! Вообще-то генная терапия воспринимается как одноразовая. Но все же есть вероятность, что какое-то лечение поможет не всем пациентам, или появится еще более эффективная опция. В данном случае повторную дозу получили те пациенты, которые в начале исследования оказались в группе низшей дозы, после которой уровень белка TTR упал, но недостаточно. После повторной дозы медианный уровень снижения белка достиг 90% к 28 дню, а самое главное – доза хорошо переносилась. У ученых были опасения, что белок Cas9, входящий в состав CRISPR/Cas9, может вызвать иммунную реакцию, потому что он бактериального происхождения, но этого не произошло. Intellia для доставки использует не популярный вектор AAV, который в большинстве случаев иммуногенен, а липосомы, примерно как у ковидных вакцин Pfizer и Moderna. Вероятно, именно благодаря этому всё прошло хорошо, и это большое преимущество для Intellia!