Первая новость: компания Alnylam, лидер в разработке РНК-терапий, опубликовал одну из самых долгожданных новостей этого года. И она оказалась положительной! Речь идет о лекарстве вутрисиран против редкой болезни – транстиретинового амилоидоза (ATTR). Препарат действует по механизму РНК-интерференции и уже был одобрен в 2022 для другой формы ATTR- c полинейропатией. А недавно были опубликованы данные исследования HELIOS-B у пациентов с кардиомиопатией при ATTR. Препарат снизил смертность через 42 месяца на 36% по сравнению с контрольной группой, которая включала и тех, кто получал препарат конкурент tafamidis (Pfizer). Акции еще одного конкурента, BridgeBio, упали на 18% на объявлении результатов. Окончательные результаты будут в августе. Интересно, сколько будет стоить препарат в случае одобрения. По ATTR-полинейропатии компания продает его за $460k в год, а tafamidis стоит $225k (что делает его самим дорогим сердечным препаратом). Пациентов с кардиомиопатией на порядок больше, поэтому за рынок идет такая борьба. В разработке также находится антисмысловой олигонуклеотид Ionis/AstraZeneca и генное редактирование Intellia.