В области новейших генных методов лечения за прошлые две недели произошло сразу три знаменательных события.

Во-первых, был опубликован новый метод редактирования генов – без образования двухцепочечных разрывов ДНК, которые потенциально могут приводить к нежелательным эффектам. Суть метода в том, что для редактирования генома используется так называемая bridge RNA (bRNA), которая может узнавать сразу два участка ДНК – целевой и донорский. Вы добавляете в клетку три компонента: bRNA, донорскую ДНК и фермент рекомбиназу, на выходе получаете донорскую ДНК, вставленную на место целевой. Ученые продемонстрировали, что таким образом можно не только добавлять, но и вырезать и инвертировать участки ДНК. Правда, пока только в кишечной палочке и не со стопроцентной эффективностью, но это же только начало! Технология открывает новые перспективы более гибкого и безопасного генного редактирования и может стать следующим поколением после CRISPR и prime-editing.

В процессе подготовки я обнаружил, что уже есть великолепный ролик, иллюстрирующий весь процесс, а сделала его компания Visual Science (LinkedIn), где работает мой друг и родственник Юра Стефанов!
https://www.youtube.com/watch?v=hJ7zvZTxgT4

Остальные две новости касаются более зрелых геномных технологий, о них расскажу позже, так что stay tuned.