Одобрена первая генная терапия слуха

Компания Regeneron получила одобрение генной терапии редкого заболевания — врожденной глухоты, обусловленной поломкой в гене отоферлина, белка, который отвечает за передачу слухового сигнала в мозг (если очень по-простому). Это очередное научное чудо: дети, которые никогда ничего не слышали, начинают играть музыку, петь и нормально общаться. Препарат вводится прямо в улитку (часть внутреннего уха).

Это не только первая генная терапия слуха, но и первый одобренный генотерапевтический препарат с двумя AAV-векторами — ген оказался слишком большим, чтобы упаковать его в один AAV, и его пришлось разделить на две части, в надежде, что потом белок соберется в ухе как надо. Так и произошло — у 16 пациентов из 20 в клиническом исследовании наступило улучшение слуха (чего без лечения не происходит никогда).

Впрочем, историю нельзя назвать коммерческим успехом: терапия с 2013 по 2023 разрабатывалась компанией Decibel. Поддержанная крутейшими инвесторами (Third Rock, SR One, Regeneron, Google Ventures, Orbimed), она вышла на IPO в 2021 по цене $18, и была куплена Regeneron в 2023 по цене $4. Мы рассматривали компанию в 2016 году и отказались по причине научных рисков и маленького рынка.

Сама терапия тоже не имеет больших коммерческих перспектив: в США в год рождается 20-50 детей с такой болезнью, и не всем из них подходит лечение. Regeneron планирует раздавать терапию бесплатно. Это не чистый альтруизм — взамен компания получает освобождение от тарифов на три года (это результат соглашения с администрацией США).

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!