Будущее орфанных заболеваний

Орфанные (редкие) заболевания — вовсе не такие редкие. Ими болеет суммарно около 5% населения, и насчитывается 7-10 тыс. таких болезней. Между тем, лекарства сейчас есть для лечения 5% из них. Разработка лекарств против них обладает рядом особенностей, которые делают ее с одной стороны сложнее, с другой — проще. В развитых странах существуют стимулы, делающие такую разработку выгодной (всё началось с Orphan Drug Act 1983 года в США, до которого вообще почти не было таких лекарств). За последний год в США очень смешанные новости, и нестабильность в целом не играет на руку инвесторам. Однако, как показывает свежий отчет Evaluate на эту тему, поводов для оптимизма достаточно.

Хотелось бы подробнее остановиться на двух картинках: на первой (fig. 3) видно, как небольшие в прошлом компании (Vertex, argenX), врываются в мир большой фармы с миллиардными продажами. На второй (fig. 6) — прогнозы по top-5 перспективных препаратов (отсортированы по NPV):

1. Малая молекула Revolution Medicines против трудной мишени RAS по раку поджелудочной.
2. CAR-T против BCMA по множественной миеломе (недавное приобретение Gilead, разработка Arcellx)
3. Малая молекула компании Priovant против JAK1/TYK2 для лечения дерматомиозита (воспалительного заболевания, поражающего мышцы и кожу).
4. Биспецифическое антитело компании AbbVie (CD3xBCMA), тоже против множественной миеломы.
5. Малая молекула компании Cogent против KIT для лечения системного мастоцитоза (заболевание, при котором тучные клетки выходят из-под контроля, что вызывает множество неприятных симптомов).

Видно, опять же, насколько велика роль малых компаний; что низкомолекулярные вещества способны еще на многое; и что мишени, в общем, все известные, но подходы к ним меняются, и это приносит существенную ценность.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в подобные увлекательные истории!