FDA Platform Guidance

FDA вчера опубликовало очень нужный и интересный документ, который повлияет на всю область передовых терапий – черновик руководства по статусу платформенного продукта (Platform Technology Designation).

Для начала, что такое платформа? Это технология, которая способна порождать по одному принципу не одно лекарство, а несколько. Например, это может быть конкретный способ получения моноклональных антител или олигонуклеотидов. Компании, которые разрабатывают лекарства на основе платформ, называются платформенными, в противовес компаниям одного актива (single-asset). Single-asset разрабатывать проще, так как не нужно заботиться о валидации платформы, разработке нескольких активов на ее основе, можно все усилия направить на одну молекулу. Однако single-asset компании рискованнее, так как провал будет означать полную остановку деятельности. У платформенной компании есть шанс попробовать еще раз, поэтому мы предпочитаем инвестировать в них.

Так вот, что документ FDA значит для индустрии? Сейчас, если вы разработали терапию, например, на основе мРНК, то даже если вы собираетесь поменять всего лишь одну букву в последовательности, вам придется полностью заново проводить все эксперименты по безопасности, стабильности, качеству, валидировать производственный процесс и так далее. Статус платформенной технологии позволит пропустить часть шагов, если есть достаточно оснований, что изменения в новом препарате на основе той же технологии не повлияют существенным образом на параметры качества и безопасности.

В принципе, похожий подход уже применяется, например, в отношении вакцин от гриппа: производители каждый год обновляют их состав, и должны принести только дополнительные данные, характеризующие привнесенные отличия. Так же происходит и при небольших изменениях производства уже существующего лекарства. Однако с новым документом ситуация всё же сильно отличается: речь идет о новых лекарствах, применяемых по новым показаниям. Новый подход призван существенно упростить разработку препаратов против орфанных заболеваний. Например, сейчас есть несколько РНК препаратов для лечения миодистрофии Дюшенна с конкретными мутациями. В старой парадигме для каждой мутации приходилось заново проходить все шаги для формирования досье. Теперь станет возможным использовать части предыдущих досье в рамках платформенного подхода.