Ленакапавир одобрен!

Компания Gilead получила одобрение в США на препарат ленакапавир, который в двух клинических исследованиях в группах риска показал эффективность 100% и 96% в предотвращении ВИЧ и сообщила о стоимости годового курса в $28 218. В некоторых СМИ препарат был ошибочно назван вакциной: это не так, он не формирует иммунного ответа против ВИЧ.

Я писал о нем и ситуации с доконтактной профилактикой ВИЧ в мире, поэтому советую прочесть тот пост, а тут кратко расскажу об истории создания ленакапавира. Она началась в 1992, когда Уэсли Сэндквист начал расшифровку структуры капсида ВИЧ. Тогда не считали, что капсид — хорошая мишень против ВИЧ, и результаты долго пролежали на полке. В 2003 Сэндквисту удалось доказать, что воздействием на капсид можно нарушить репликацию вируса, после чего этой идеей заинтересовалась компания Gilead и в 2006 начала разработку лекарства. На это понадобилось около 7 лет: патент на ленакапавир появился только в 2013, а клинические исследования начались в 2016. Сначала препарат исследовали для лечения ВИЧ, однако после первых результатов в Gilead поняли, что его можно применить и для профилактики, и исследования начались в 2021 и 2022 годах. Важную роль в их успехе сыграло то, что в Gilead прислушивались к голосу пациентов, поэтому была выбрана инъекционная форма (ежедневные таблетки по разным причинам не так удобны), а в исследование включили подростков.

На картинке вы видите структуру молекулы, и она весьма необычна. Большое количество атомов фтора защищает молекулу от деградации и обеспечивает ее липофильность, что важно как для связывания, так и для длительного нахождения в подкожном депо. Жесткая структура позволяет "разрушать" капсид, связываясь между его мономерами с очень высоким сродством (Kd менее 1 нМ).

Немного о грустном: пока не очень понятно, как препарат дойдет до тех, кому он нужнее всего — беднейших слоев африканского населения. Понятно, что его могут закупать некоммерческие организации, но крупнейшая из них, PEPFAR (President’s Emergency Plan for AIDS Relief, запущенная Дж. Бушем в 2003 году), находится под угрозой закрытия из-за действий администрации Трампа. Эксперты говорят, что себестоимость лекарства можно довести до $25, так что посмотрим, как будет развиваться история с ценообразованием и доступностью.
UPDATE: Gilead сообщила о предоставлении бесплатных лицензий шести производителям дженериков на выпуск и продажу более дешевых аналогов препаратов для профилактики ВИЧ-инфекции в 120 странах с низким доходом и с доходом ниже среднего уровня.
Американская фармацевтическая компания также планирует поставлять оригинальный препарат ленакапавир в 18 стран, в том числе в Ботсвану, Эфиопию и Кению, до тех пор, пока в этих странах не появятся собственные производственные мощности для удовлетворения внутреннего спроса, сообщает Gilead. На эти страны приходится около 70% случаев заражения ВИЧ.