На что способна биомедицина

В 2018 году я написал статью про новые лекарства для лечения муковисцидоза, и с тех пор она устарела: надежды оправдались сполна.

Проследим за развитием лечения муковисцидоза во времени:
- в 1930-х большинство пациентов умирали во младенчестве
- в 1950-х ожидаемая продолжительности жизни увеличилась до 5 лет
- в 1970-х — до 10 лет
- в начале 2000-х — до 35
- в 2019 году был одобрен препарат Трикафта. Недавнее моделирование показало, что ожидаемая продолжительность жизни при его приеме — 82,5 года, то есть не отличается от нормальной.

В Х-комментах под этой историей отмечаются пациенты с муковисцидозом, которые бегают марафоны, и те, кто родился в 1980-х и не думал дожить до нынешнего дня.

Это стало возможным благодаря усилиям как академических ученых, которые заложили фундаментальную основу для разработки лекарств, некоммерческих организаций, которые спонсировали ранние исследования, так и фармацевтической индустрии и бизнеса — в первую очередь компании Vertex, которая многие годы разрабатывала эти продукты и продолжает сейчас. Из небольшого стартапа Vertex выросла в крупного игрока с капитализацией $120B.

Скрининг до зачатия может снизить вероятность рождения детей с муковисцидозом, но полностью ее не устраняет, так что лекарства все равно нужны.

Пишите мне, чтобы инвестировать вместе!