Миодстрофия Дюшенна — есть надежда?

Это врожденное заболевание, обусловленное поломкой одного из самых больших белков в организме — дистрофина, отвечающего за целостность мышц. Компания Sarepta вывела на рынок РНК-терапии против нее начиная с 2016 года, которые продаются на миллиарды несмотря на очень скромную эффективность и отсутствие достаточных доказательств пользы. А в прошлом году со скандалом была одобрена генная терапия, тоже сомнительной эффективности.

Поэтому не прекращаются попытки разработать что-то более действенное. У Solid Bio (NASDAQ: SLDB) и других компаний уже были провалы, но Solid смогли оптимизировать свою генную терапию и сделать еще одну попытку: пока всё удачно. У трех пациентов, которых наблюдали более 3 мес., в 70-88% мышечных волокон наблюдается экспрессия микродистрофина (это усеченный вариант дистрофина, потому что полный ген не влезает в вектор), при том, что порогом эффективности считается 40%. Всего терапию получило 6 пациентов, серьезных нежелательных явлений почти не было.

Акции компании выросли в два раза на таком неожиданном результате.

Пишите, чтобы инвестировать вместе с нами!