Поздравляю, Mesoblast!

Первое одобрение мезенхимальных стволовых клеток (МСК) в США!

Австралийская компания Mesoblast — старый знакомый со сложной судьбой. Препарат донорских клеток из костного мозга был разработан компанией Osiris Therapeutics, которая зарегистрировала его в Новой Зеландии (2011) и Канаде (2010), а затем продукт был продан Mesoblast, продолжившей разработку и зарегистрировавшей продукт в Японии (2015).

Применяется он по показанию "рефрактерная к стероидам реакция трансплантат против хозяина (rGVHD)" у детей. Это осложнение после пересадки органов, которое встречается у нескольких тысяч детей в мире в год.

В США компания дважды (!) получала отказ FDA, несмотря на положительную рекомендацию независимого комитета — вопросы вызывала как эффективность, так и процесс контроля производства. И вот, наконец, долгожданное одобрение. Правда, рынок в США всего 400-500 пациентов в год (максимум), и мне не очень понятно, как компания может стоить больше $2B, при том, что продажи у нее мизерные. Но с регуляторной точки зрения прецедент важный.