Редактирование генома

Жутко интересная тема, потому что позволяет проводить точечные манипуляции с геномом, в отличие от более традиционной генной терапии, когда вирусные векторы неизбирательно встраивают последовательности в геном.

Мы начали следить за ней больше 10 лет назад, когда эти компании были частными. В 2016 Editas, Intellia, CRISPR вышли на IPO, в 2018 Доудна и Шарпантье получили Нобеля, а в 2023 состоялось первое одобрение CRISPR. Но не всё так гладко: с нашей, инвесторской, точки зрения эти компании одно время были сильно переоценены, а успеха удалось добиться только CRISPR (да и то если считать успехом 2х за 8 лет).

Editas только что опять сделалась доклинической, закрыв лидерную программу по серповидноклеточной анемии. При том, что данные были очень и очень неплохие.

Появились новые компании: Beam, Prime и др., но всем им еще предстоит убедить рынок в своей ценности. Я не сомневаюсь, что для них придет время, но пока мы смотрим на них осторожно.

В комментах — несколько полезных таблиц.