[키움 허혜민] FDA, 희귀질환 신약 허가체계 전면 개편 추진

FDA, 10/14일 희귀질환 신약 개발 및 허가 절차를 재정비하는 Rare Disease Framework Initiative 출범 발표

이번 개편은 최근 희귀질환 치료제의 예상치 못한 허가 거절·지연으로 규제 불확실성이 확대된 가운데 추진. 환자 의견 반영을 확대하고 개발사에 명확하고 예측 가능한 허가 기준을 제공하는 것이 목표

희귀질환은 환자 수가 적어 대규모 임상과 충분한 데이터 확보가 어려운 만큼, 질환 특성·환자 규모·확보 가능한 임상 근거에 맞춘 심사체계 구축 추진

주요 개선 방향은 개발·심사 과정에서 환자 의견 조기 반영, 외부 질환 전문가 활용 확대, 심사 부서 간 일관성 강화, 혁신적 임상 설계 및 통계 방법 활용

또한 의약품 제조·품질관리(CMC) 심사와 허가 전 실사에 위험 기반 접근법을 적용하되, 안전성·유효성 기준은 유지할 계획

FDA에 따르면 현재 희귀질환 중 *FDA 승인 치료제가 존재하는 질환은 약 5%에 불과

FDA는 10/28일 환자단체·제약사 등이 참여하는 공개회의를 개최하고 의견을 수렴할 예정. 향후 가이드라인 및 규정 개정, 내부 심사 절차 개선 등을 검토

https://www.bloomberg.com/news/articles/2026-10-14/fda-aims-to-overhaul-rare-disease-approvals-under-new-leadership

https://kormedi.com/2885084/